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儿童脑瘤: 基因疗法用于治疗脑瘤在儿童

最后更新: 16 九月, 2017
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儿童脑瘤: 基因疗法用于治疗脑瘤在儿童

儿童脑瘤是最常见的形式的固体肿瘤在儿童. 一个区域医学的进步,展示承诺,在治疗脑瘤是基因治疗. 有许多的临床研究世界各地的最优化的基因治疗.

儿童脑瘤, 虽然他们是罕见的, 是最常见的形式的固体肿瘤在儿童和包括 20% 所有儿科癌症. 预后很差的许多病患小儿脑肿瘤, 由于难以识别标志的大脑肿瘤在儿童. 因此, 诊断和治疗.

虽然已经取得了重大进展,在处理某些形式的儿童脑瘤, 还有些脑肿瘤,这是不治之症或有平生存的黯淡. 特别是, 已经有很少的进展患者的治疗恶性神经胶质瘤, 由于大多数儿童死在三年以下的诊断. 该预测更糟糕的是对于患者的经常性肿瘤. 在许多情况下, 手术, 放射治疗化疗治疗的儿童脑瘤不足以拯救儿童, 所以,重要的是寻求最具创新性的战略中处理这些儿童.

一个区域的医学突破,都表示承诺在治疗的儿童脑瘤是基因治疗, 使用分子遗传技术来创造个性化治疗和有针对性的为这些肿瘤.

在摘要, 这种病毒可以设计携带的遗传信息的细胞内的体提供说明细胞的创造某些产品,可以用来打肿瘤. 许多类型的癌症有的基因突变所谓的抑制肿瘤, 这是涉及在停止增长肿瘤. 如果基因治疗可以使用, 那么肿瘤抑制基因可表示在肿瘤细胞, 在那里,然后将能够履行其功能停止肿瘤的生长.

问题相关联的基因治疗的儿童脑瘤

首先, 其中一个主要问题是,当一个病毒被引入宿主, 进入到每个细胞, 但是,理想你应该仅去肿瘤细胞. 然后, 病毒应该能够得到的输入足够的肿瘤细胞和最后, 科学家需要发现其基因应介绍在每一个肿瘤,特别是停止正常的肿瘤增长和缓解因为.

科学家们已经感兴趣的是使用基因疗法来治疗肿瘤很长一段时间, 特别是,局部肿瘤作为高级神经胶质瘤. 当肿瘤是局部的和不扩散, 这是很容易管理的基因治疗的目标大多数的肿瘤细胞, 这可以通过使用技术的神经外科. 经常, 某些类型的基因疗法可能被编程只能输入的单元格中快速分裂, 是什么让的定向到中央神经系统是理想, 由于大多数的细胞不是划分.

逆转录病毒

进行的一项研究由国家卫生研究院, 使用基因疗法治疗恶性神经胶质瘤的成年人使用一种类型的病毒被称为逆转录病毒.

逆转录病毒是一种病毒,只可以进入在增殖细胞和融入宿主的基因组中, 这导致所表达的病毒的基因.

在中央神经系统, 大多数的细胞, 叫做神经元, 停止增殖出生,并因此,, 该逆转录病毒不要整合,在基因组中的正常的神经元, 只有肿瘤细胞. 在这项研究,特别是, 逆转录病毒的目的是要携带一个基因会导致一个停止复制在细胞. 因此, 细胞窝藏逆转录病毒是不分. 对于这项研究的目的, 高量的这种病毒被传递到细胞过了很长一段时间. 病毒被设计成随身携带的另一个基因做细胞更加敏感,抗病毒治疗. 因此, 一旦逆转录病毒被送到肿瘤细胞, 基因,使得细胞更容易受到抗病毒治疗表示然后, 治疗是施用抗病毒,这些病人.

这种治疗只会允许他们破坏肿瘤细胞. 作为唯一的细胞在大脑的一个孩子有脑瘤,正在积极分是肿瘤细胞, 逆转录病毒是综合成基因组的肿瘤细胞,然后对抗病毒治疗会的工作对这些具体的细胞. 在这种情况下, 我们采用了一种抗病毒药物,称为gancyclovir杀死细胞. 在这项研究,特别是临床, 基因治疗表明的安全性和疗效. 在此基础上研究, 进行了一项研究在结束上个世纪九十年代,去给孩子们用反复的恶性神经胶质瘤. 治疗的儿童表现出了良好的效果方面的安全和一个孩子,谁是处理与多个其他疗法和没有回应,以治疗很好的基因疗法的并是现在的疾病的免. 不幸的是, 这个治疗是不是有效的所有患者.

目前, 有没有临床研究,纳入所使用的基因治疗的儿童脑瘤. 然而, 有许多的临床研究世界各地都在研究使用不同的病毒载体和不同的基因,以优化的基因疗法治疗的儿童脑瘤.

尽管事实上,这种治疗方法只是开始获得牵引力,并注意的研究人员, 科学家们认为,这种技术可以用于治疗儿童中的恶性神经胶质瘤. 鉴于有几个治疗选择在这个时候对治疗的儿童脑瘤, 世界各地的实验室正在开展广泛研究利用基因疗法作为治疗.